传统药物研发如同荒原寻宝，超90%进入临床的药物最终失败。英矽智能联合首席执行官任峰在浦江创新论坛指出，传统模式面临靶点发现、分子设计、临床落地三大难题，投入产出严重失衡。AI依托算力与算法，可高效完成海量分子筛选与方案优化，大幅压缩研发周期、降低试错成本。
国内首款AI辅助原创抗新冠药物艾普司韦已获批上市，全程仅耗时三年半，而传统模式通常十年起步。英矽智能的全球首创TNIK抑制剂Rentosertib已进入III期临床，该靶点在AI发掘前从未被发现与纤维化疾病相关，标志着AI制药进入后期临床“验货”关键节点。
但AI并未改写药物研发的基本规律。清华大学药学院创始院长丁胜认为，科研人员反而更需在底层机制理解上主动“慢下来”。恒瑞医药韩涟漪指出，AI提升效率的同时催生更多待验证假设，带来“验证负债”，分子生成速度提升不等于研发价值提升。
数据是另一大瓶颈。高质量生物数据稀缺、标注成本高昂，数据孤岛与偏倚直接限制模型泛化能力。医渡科技袁芳坦言，大型三甲医院内部上百套系统数据标准不一，异构数据治理难度极高。临港实验室陈荣华也强调，仅靠动物模型或细胞实验，距离真实人体疾病机制仍有不小差距。
上海正成为AI制药产业闭环的主场。2025年上海生物医药产业规模首破万亿元，海外授权交易金额同比增长85%。市科委副主任江舸表示，上海已开发40余款自主知识产权创新模型与平台，初步形成产学研用协同体系。